Arriva da uno studio dell’Istituto Mario Negri il farmaco Octreotide LAR, che si è rivelato promettente per la cura del rene policstico (ADPKD), perché in grado di rallentare la crescita delle cisti e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e la dialisi.

Un passo avanti significativo per i pazienti, che dalla fine degli anni ’50, quando la malattia venne riconosciuta come ereditaria, fino a qualche anno fa, non avevano a disposizione alcun rimedio per rallentare o arrestare il progresso di questa patologia.

Grazie ai progressi scientifici e a studi sperimentali, oggi sappiamo quali siano i meccanismi molecolari attraverso cui le cisti crescono, distruggendo nel tempo il tessuto renale sano circostante.

Proprio da questi dati sono partiti i ricercatori e clinici dell’ Istituto Mario Negri, che con la collaborazione di nefrologi di tutta Italia, negli ultimi anni hanno individuato una strada terapeutica nel Octreotide LAR.

Quest’ultimo si è rivelato in grado di ridurre le cisti non solo a livello renale, ma anche nel fegato, e di migliorare la disfunzione cardiaca, che si osserva nei pazienti con rene policistico, spesso affetti, per il carattere sistemico dell’ADPKD, anche da importanti comorbidità.

A.N.E.D. ha partecipato all’ incontro del 22 novembre, a Bergamo, dove dietro la guida del Dott. Giuseppe Remuzzi, sono stati illustrati gli studi e, in presenza di medici e pazienti, si è discusso delle implicazioni pratiche per migliorare la cura dei pazienti con rene policistico.

I risultati dello studio dell’Istituto Mario Negri, l’ ALADIN 2, sono stati pubblicati recentemente sulla rivista scientifica PLOS Medicine e hanno ricevuto l’appoggio della comunità scientifica, al punto che l’ Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito octreotide LAR in una lista di farmaci che ne autorizza la prescrizione secondo quanto previsto dalla legge 648/96.

Ora, di fronte a questa malattia in buona misura ereditaria, ben due farmaci sono ammessi dalla Agenzia Italiana del Farmaco. In aggiunta al già applicato Tolvaptan, salutiamo con favore l’ingresso nelle opzioni terapeutiche di questo nuovo farmaco, naturalmente in base alla valutazione clinica e in relazione alla specificità di ogni singolo caso. – ha dichiarato il Presidente Giuseppe Vanacore, presente all’evento – A.N.E.D. condivide fortemente la medicina basata sull’evidenza e si adopererà nei confronti delle istituzioni sanitarie, affinché le possibilità di cura oggi disponibili siano messe a disposizione di tutti i pazienti interessati”.

 

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